Gentechnologie in der Pharmaindustrie - Newsroom

Report
Akademie Berlingen, 5. März 2014
Gentechnologie in der Pharmaindustrie
Fabienne Heimgartner,Heimgartner,
Interpharma
Fabienne
Interpharma
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/ XX
Übersicht
 Gentechnologie – Biotechnologie
 Kleiner historischer Exkurs
 Rote Gentechnologie
Forschung – Medikamente – Gentests
 Personalisierte Medizin
 Was darf der Mensch?
Gesetzgebung
 Schlussworte
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Gentechnologie - Biotechnologie
Biotechnologie = Nutzung von Bakterien, Hefen, Pilzen, Mikroorganismen
•
seit Jahrtausenden vom Menschen genutzt (oft ohne biochemischen Hintergrund
zu kennen)

Im 20. Jhdt industrielle Massstäbe angenommen
Gentechnologie = modernes Teilgebiet der Biotechnologie
• Gezielte Veränderung der Erbanlagen
•
Über Art-Grenzen hinweg
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Der genetische Code ist universell
Wer besitzt die meisten Gene?
Arabidopsis thaliana
E.coli
E.elegans
4
Der genetische Code ist universell
Wer besitzt die meisten Gene?
25‘500
36 ‘500
25‘000
19‘000
4‘500
5
Gentechnologie
lesen
kopieren
isolieren
verändern
übertragen
neu kombinieren
Anwendung in:
© GenSuisse
Industrie
Medizin
Landwirtschaft
6
„Lebenslauf“ der Gentechnologie
..Entdeckung Bakterienzellen, Penicillin, DNA als
Trägerin der Erbinformation, DNA-Struktur..
1960er Werner Arber entdeckt Restriktionsenzyme
das grundlegende Werkzeug
1973 DNA-Stück wird in ein Bakterium geschleust
1982 Insulin = erstes gentechnisch
hergestelltes Medikament auf dem Markt
1983 PCR (Polymerase-Ketten reaktion)
Gene und Sequenzen vervielfältigen
2. März 2011
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„Lebenslauf“ der Gentechnologie
1990 Internationales Human Genom-Projekt beginnt
 Ziel, das Genom des Menschen vollständig zu entschlüsseln
1995 erstes ganzes Genom eines Organismus entschlüsselt (sequenziert)
 Haemophilus influenzae Bakterium mit 1 800 000 Bausteinen
2003 vollständige Sequenzierung des menschlichen
Genoms mit 3 200 000 000 Bausteinen
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Die rote Gentechnologie
Die medizinische Gentechnologie
Forschung
Entwicklung von Medikamenten
und Impfstoffen
Gentests
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Forschung
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Grundlagenforschung
Erforschen von Krankheiten auf Basis molekularer Informationen mit Hilfe
gentechnischer Methoden
 häufigste gentechnisch veränderte Modelle: Bakterien, Hefen, Zellkulturen
 aber auch Pflanzen und Tiere
 gezielt Ansatzpunkte für Therapie/Medikament finden
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Transgene Alzheimer-Mäuse
Früher Forschung nur an Verstorbenen möglich

Heute Mausmodelle  Teilaspekte der Krankheit im lebenden Modell studieren

Zb. Maus mit Übermass an Tau-Protein
©Gensuisse

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Der Wahn eines Genies?
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Forschung ist den Firmen viel wert
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Der demographische Wandel
Source: WHO, 2005
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Forschung ist weiterhin dringend nötig
 Grosse Durchbrüche selten  kleine Schritte
 für rund 2/3 aller Krankheiten keine Therapien
 Alterstruktur der Bevölkerung  mehr chronische Erkrankungen
 Krebserkrankungen  wahrscheinlich häufigste Todesursache in Zukunft
 Herausforderung Demenz  Verdreifachung bis 2050
Entwicklung von Medikamenten / Impfstoffen
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Bio- und gentechnisch hergestellte Produkte
Hier steht der Titel der Präsentation / der Referent
2. März 2011
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Bio- und gentechnisch hergestellte Produkte
Hier steht der Titel der Präsentation / der Referent
2. März 2011
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Biologika
= Biopharmazeutika . Mit den Mitteln der Biotechnologie in lebenden
Zellen (bspw. Hamsterzellen, Bakterien etc.) hergestellte Arzneistoffe

„neue“ revolutionäre Wirkstoffklasse

Hochkomplexe, grosse Moleküle

nicht einfach kopierbar (Nachahmerprodukte: Biosimilars)

Zb. Insuline, Antikörper, Proteine zur Stimulierung der Blutzellbildung

Zur Behandlung von MS, Bluterkrankungen, Krebs, Diabetes..
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Medizinischer Fortschritt
 AIDS: In der Schweiz starben noch 1994 fünfzig Mal mehr Menschen
als heute. Heute: über 50 Aids-Medikamente
 Asthma: Betrifft rund 6% der Erwachsenen, 10% der Kinder –
bessere Lebensqualität, weniger Notfalleinweisungen
 Herzinsuffizienz: frühzeitige Behandlung (Blutdruck und
Cholesterin) senkt Risiko – massive Absenkung der Re-Infarktrate
dank moderner Medikamente (Statine)
 Die Chance, heute einen Herzinfarkt zu überleben, ist fünfmal
grösser als 1960.
Beispiel Osteoporose
 Heute gibt es Wirkstoffe, die nur 1x im Monat, jedes halbe Jahr oder
sogar nur 1x im Jahr verabreicht werden müssen
 Sclerostin verspricht neue Perspektiven beim Knochenaufbau
Beispiel Rheumatoide Arthritis
 Autoimmunkrankheit
 Auf breit wirkende Basispräparate sprechen 50-60% der Patienten nicht
an
 Bis heute 5 Biologika (va. Antikörper) zugelassen, weitere werden folgen..
 Biologika bringen bei 2/3 der schweren RA-Fälle sehr gute Resultate
- schnelle und gezielte Wirkung
- wenige Nebenwirkungen
- können Gelenkzerstörungen verhindern
- reduzieren Morgensteifigkeit
Schrittweise Innovation: Multiple Sklerose
 2011 wurde eine MS-Therapie in Tablettenform zugelassen
(Eskalationstherapie).
 März 2013: EMA gibt grünes Licht für Zulassung zweier Tabletten zur
Behandlung von schubförmiger Multipler Sklerose.
 Erstmals steht damit orale MS-Therapie zur Verfügung (für schubförmige MS)
Nutzen: Medikamente für 40% der gestiegenen
Lebenserwartung verantwortlich
Hier steht der Titel der Präsentation / der Referent
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Impfstoffe
Früher: Verabreichung des
abgetöteten Erregers

Heute: Gentechnische Herstellung
einzelner Eiweisse des Erregers,
die als Impfstoff verabreicht
werden können
© istockphoto

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Gentherapie
Erster Erfolg (1998)
Injektion eines Gens, das Wachstum von Blutgefässen stimuliert erspart Fussamputation
Erste Gentherapie in der EU zugelassen (2012)
Fettstoffwechselkrankheit (Lipoproteinlipasedefizienz)  Medikament ersetzt defektes Gen
mit gesundem und stellt natürliche Körperfunktion wieder her
Gefahren/Risiken
 Viren (Taxis) können Immunreaktionen auslösen (1999 Tod eines 18-Jährigen)
 Funktionierende Gene können ausgeschaltet werden
Fortschritte/woran wird geforscht?
 Einbau auf bestimmte Stelle im Erbgut beschränken
 Immunreaktionen besser behandelbar oder vermeidbar
 Alternativen zu Viren = synthetische „Gentaxis“
 Diverse klinische Studien: Morbus Parkinson, Onkologie etc.
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Gentests
Gentest
Präimplantationsdiagnostik (PID)
diagnostisch
vorausschauend
(prädiktiv)
Gendiagnostikgesetz
Pränataldiagnostik
(PND)

Regelt die Durchführung genetischer
Untersuchungen beim Menschen

Test muss vorbeugenden/therapeutischen
Zweck haben oder

Als Grundlage für Familien-/Lebensplanung
dienen
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Biomarker
= messbares Merkmal einer Krankheit, einer normalen Körperfunktion oder
einer pharmakologischen Antwort auf ein Medikament
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Beispiel Brustkrebs
HER2- Überexpression
Erfolgsgeschichte geht weiter..
Überleben signifikant verlängert
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Personalisierte Medizin
Definitionssache
Personalisierte
Medizin
Precision
Medicine
Stratifizierte
Medizin
Biomarkerbasierte
Medizin
Massgeschneiderte
Medizin
Systemmedizin
Individualisierte
Medizin
P4-Medicine
Pharmako
-genetik
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Stratifizierte Medizin ist bereits Realität
Gleiches Medikament – verschiedene Wirkung
Wirksamkeit und Nebenwirkungen sind individuell
Biomarker
Gezielte Therapie
Breites öffentliches Interesse
Pille nach
Mass
Massenware war
gestern. Die Zukunft
gehört der
massgefertigten Pille
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Hype oder medizinischer Fortschritt?
Severin Schwan, CEO Roche
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Wovon sprechen wir?
Von welchen Zeithorizonten?
Heute
Morgen
Übermorgen
Zukunft
?
Personalisierte Medizin
 Biomarker
 Gezielte
Therapien
Individuelle
Datengetrieben
Instanttherapie
Medizin
 Genom, X-omics
 Lebensstil
•Struktur, Organisation
Gesundheitswesen
 Umwelt
•Vergütungsmodelle
 Social Media
• Warp Antrieb
•Gesundheitsbildung • Beamen
•Training
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Potenzial der personalisierten Medizin fordert
Forschung, Industrie, Behörden, Medizin,
Versicherer und Politik
•Biomarker
•X-omics
Daten
•Lebensstil
•Umwelt
•Social Media
• In-silico
• Tierversuche
Evidenz • Kontrollierte
Studien
• Versorgungsforschung
•
Entschei •
-dungen •
•
Medizin
Recht
Ethik
Ökonomie
Bis zu
10 Jahren
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Was darf der Mensch?
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Gesetzgebung in der Schweiz -Übersicht
1992 Verfassungsartikel in Bundesverfassung
Art. 119  Humanbereich/Fortpflanzungsmedizin
Art. 120  Tiere, Pflanzen und Mikroorganismen
•
•
Jede Art des Klonens ist untersagt
Embryonen dürfen gentechnisch nicht verändert werden
Embryonenspende und Leihmutterschaft sind verboten …
 Gutheissung (74% )
•
1998 Genschutzinitiative
•Verbote: Herstellung transgener Tiere, Patentierung Gentechnikbereich,
Freisetzung genetisch veränderter Organismen
 Ablehnung (66.7%)
2001 Fortpflanzungsmedizingesetz
•Aufbewahren von Embryonen und Untersuchung im Reagenzglas verboten
•PID momentan überarbeitet
Gesetzgebung in der Schweiz -Übersicht
2004 Gen-Lex bzw. Gentechnikgesetz
2004 Stammzellforschungsgesetz
• Strenge Leitplanken für Gewinnung und Erforschung
embryonaler Stammzellen
• Erlaubt Gewinnung von Stammzellen aus überzähligen
Embryonen und Forschung an isolierten Stammzellen
2005 Gentechfrei-Initiative
 Annahme (55.7%) -> Moratorium
2007 Gendiagnostikgesetz
2010 Parlament verlängert Moratorium bis 2013
2012 Parlament verlängert Moratorium bis 2017
Internationale Abkommen
Nationale Schweizer Gesetze streben Harmonisierung mit europäischem Recht
an
Diverse europäische Regelungen und internationale Abkommen, u. a.

Bioethikkonvention
verbietet Diskriminierung einer Person aufgrund Erbmaterial
Veränderungen des menschlichen Erbgutes nur für therapeutische Zwecke
 Zusatzprotokoll über das Verbot des Klonens menschlicher Lebewesen
Künstliche Erzeugung eines Menschen (reproduktives Klonen)national und
international verboten
Gentechnik?
Hier steht der Titel der Präsentation / der Referent
2. März 2011
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Chancen und Risiken gegenüberstellen

Enorme Fortschritte durch Gentechnologie  neue Fragen

Erfolge, Hoffnungen, Hype, Ängste

Was kann, muss, darf der Mensch?
Herzlichen Dank für Ihre Aufmerksamkeit!
[email protected]
Tel: 061 264 34 44

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