HTA report proton therapy - Prof. MUDr. Rostislav Vyzula, CSc.

Report
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT PROTONOVÁ TERAPIE V ČR
M G R . M I C H A L B U R G E R 1,2, M U D R . R E G I N A D E M L O V Á , P H D . 2, M G R . B A R B O R A Ř Í H O V Á , P H D . 2 ,
R N D R . T O M Á Š P A V L Í K , P H D . 1, P H D R . I V A N A P L E C H A T Á 3, R N D R . O N D Ř E J M Á J E K 1, R N D R . J A N
M U Ž Í K , P H . D . 1, R N D R . Z B Y N Ě K B O R T L Í Č E K 1 , M G R . P E T R K L I K A 1, I N G . M I L A N B L A H A , P H . D . 1,
I N G . P E T R B R A B E C 1, D O C . R N D R . L A D I S L A V D U Š E K , P H D . 1
P R O F . M U D R . J I Ř Í P E T E R A , P H . D . 4, P R O F . M U D R . V L A S T I M I L V Á L E K , C S C . , M B A 5, P R O F .
MUDR. PAVEL ŠLAMPA, CSC. 6
1 Institut
biostatistiky a analýz, Masarykova univerzita, Brno
Farmakologický ústav, Lékařská fakulta, Masarykova univerzita, Brno
3 Klinika dětské onkologie, Lékařská fakulta, Masarykova univerzita, Brno
2
4 předseda
SROBF (Společnost radiační onkologie, biologie a fyziky ČLS JEP)
Výboru České radiologické společnosti ČLS JEP
6 člen Výboru SROBF, předseda Akreditační komise MZd ČR pro radiační onkologii a člen Vědecké rady ČLS JEP
5 člen
Zadání
Tým odborníků z MU Brno se rozhodl vypracovat
náročnější a komplexnější systematické Hodnocení
zdravotnické technologie - Health Technology
Assessment (HTA)
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
VZP v říjnu 2013 objednala u Masarykovy univerzity práci
na téma Hodnocení nákladové efektivity protonové
léčby v systému zdravotní péče ČR ve srovnání se
standardně používanými metodami radioterapie
CO TO JE HODNOCENÍ ZDRAVOTNICKÝCH
TECHNOLOGIÍ (HTA) ?




Léčivého přípravku
Zdravotnického prostředku, přístroje
Léčebného postupu (chirurgické procedury, genetické testování…)
Organizace a řízení péče (skrínink, DRG…)
 Vytváří most mezi evidencí (klinická data, náklady…) a rozhodnutím –
snaha vybavit regulátory informací, která jim pomůže rozhodnout se
o využití technologie s ohledem na optimální alokaci zdrojů
 Dva hlavní pilíře


Klinická účinnost – jak si vede zdravotnická technologie vs komparátor z hlediska
výsledků léčby?
Nákladová efektivita – jsou zlepšení výsledků léčby přiměřené k nárůstu nákladů
zkoumané technologie?
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
 Multidisciplinární aktivita, která systematicky hodnotí klinickou
účinnost, bezpečnost, nákladovou efektivitu, organizační dopady, sociální
konsekvence, právní a etické okolnosti zavádění zdravotnické
technologie:
MASARYKOVA UNIVERZITA A TÝM PRO HTA
(HTA – SYSTEMATICKÉ HODNOCENÍ ZDRAVOTNICKÝCH
TECHNOLOGIÍ)
Multidisciplinární tým MU Brno:
MUDr. Regina Demlová2, Ph.D
Doc. RNDr. Ladislav Dušek1, Ph.D
Mgr. Barbora Říhová-Ondráčková2, Ph.D.
PhDr. Ivana Plechatá3
MUDr. Jiřina Petrželková2
Mgr. Michal Burger1
RNDr. Ondřej Májek1
RNDr. Tomáš Pavlík2
RNDr. Jan Mužík1, Ph.D.
Mgr. Karel Hejduk1
1. Institute of Biostatistics and Analyses, Masaryk University Brno
2. Medical Faculty, Masaryk University Brno
3 Klinika dětské onkologie, Lékařská fakulta, Masarykova univerzita, Brno
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
Kvalitní HTA se dá provádět jen v multidisciplinárním týmu + klíčová je
.
spolupráce s odbornými společnostmi (SROBF, ČOS…)!
METODIKA
– HTA PROTONOVÁ TERAPIE V ČR
 Snahou práce je při hodnocení dbát na dodržení zásad komplexního
hodnocení zdravotnických technologií podle mezinárodních
metodických pravidel
 podle struktury Core HTA modelu® připraveného konsorciem a
panelem expertů EUnetHTA
 Core HTA model® vytváří metodický rámec pro společnou tvorbu a
sdílení informací v rámci HTA v Evropě. Model se skládá ze tří částí:

sady obecných otázek, které definují obsah hodnocení zdravotnické
technologie
 metodického návodu, jež pomáhá při zodpovězení otázek spojených s
hodnocením
 z jednotící struktury, která umožňuje standardizované zpracování HTA
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
Objektivní, nezávislé posouzení zdravotnické intervence podle
evropské metodiky.
HLAVNÍ OBLASTI HODNOCENÍ
- HTA PROTONOVÁ TERAPIE V ČR
Definice zdravotního problému obyvatelstva, epidemiologická data
Detaily týkající se popisu a technických charakteristik
Posouzení klinické účinnosti
Posouzení výskytu nežádoucích příhod, úvahy nad přímými i
nepřímými negativními důsledky posuzované intervence
 Hodnocení nákladů a přímých ekonomických dopadů (četné
diagnozy)
 Hodnocení sociálních a morálních norem ve vztahu k
porovnávaným zdravotním intervencím (raritní diagnozy)
 Organizační aspekty, sociální a právní souvislosti
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT




DEFINICE ZDRAVOTNÍHO PROBLÉMU
OBYVATELSTVA, EPIDEMIOLOGICKÁ DATA*
 prevalence nádorového onemocnění: 400 000 pac.
 na onko/RT odděleních evidováno 272 000 pac.
 320 lékařů (onk/RTP) ve 127 zařízeních
 13 KOC, 2 dětská OC, 6 hematoonkologických center
 1 650 000 návštěv (vyšetření)
 radioterapii v ČR podstoupilo 32% pac. vs svět 50-60%
 106 000 pac. (34 000 Co/Cs, 70 000 lineár, 1 800 brachy)
 43 lineár (plán je 66), 16 brachy, 1/1 Gamma/Cyber Knife
 od 2012 – protonový zářič
*Data UZIS za rok 2010
RT-radioterapie
RTP- radioterapeuti
KOC- Komplexní onkologické centrum
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
V počtu pacientů s nádorovým onemocněním jsme na špici Evropy.
V procentuálním vyjádření pacientů podstoupivších radioterapii zaostáváme
ač vybavením center pro kurativní RT jsme na dobré úrovni.
DETAILY TÝKAJÍCÍ SE POPISU A
TECHNICKÝCH CHARAKTERISTIK
 zevní radioterapie - ozařování ze zdroje, který se nachází mimo
tělo pacienta
 fotonová (svazek elektromagnetického záření)


lineární urychlovače – jsou v současnosti standardem: IMRT*, IGRT**,
stereotaktická radioterapie - Cyber knife, Gamma knife
kobaltový zářič
 protonová terapie (použití kladně nabitých elementárních částic jádra
atomu vodíku – protonů) – 10x větší energie než u elektronů, téměř
neozáří tkáň za nádorem
 karbon-ion terapie – experimentální (jádra atomu uhlíku)
 brachyterapie – aplikaci vhodného radioizotopu do tělesné dutiny
anebo přímo do tkáně zasažené rakovinou, omezené indikace
(limitace anatomickou lokalizací nádoru)
*radioterapie s modulovanou intenzitou
** obrazem řízená radioterapie
RT- radioterapie
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
Lineární urychlovač (foton) je v současné době považován za
standard v kurativní radioterapii. Pokrok v RT souvisí i s vývojem
zobrazovacích technologií.
POSOUZENÍ KLINICKÉ ÚČINNOSTI,
BEZPEČNOSTI (1/3)
Vyhledány a posuzovány byly
klinické studie zaměřené na:
 účinnost (celkové přežití,
dosažení lokální kontroly, doba
bez progrese onemocnění)
 toxicitu (frekvence
nežádoucích účinků stupně
2+)
obr.- hierarchie důkazů dle EBM
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
Standardem je posuzování přínosu dle principů Evidence Based
Medicine systematickým, strukturovaným způsobem na studiích co
nejvyšší vědecké kvality.
POSOUZENÍ KLINICKÉ ÚČINNOSTI,
BEZPEČNOSTI (2/3)
Nádory plic
n=14
studie sledující účinnost
a bezpečnost protonové
terapie u onkologických
diagnoz
n=512
odstranění
duplicit,
přehledových
článků, kazuistik
apod…
Nádory hlavy a krku
n=17
CNS nádory
n=18
chordom a
chondrosarkom n=18
Karcinom prostaty
n=12
Dětské nádory
n=13
oční nádory
n=46
EBM- Evidence Based Medicine- Medicína založená na důkazech
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
Pracovali jsme pouze se studiemi s klinickými výsledky, teoretické
práce a fyzikální modely jsme neuvažovali. Studie s nejvyšší
hierarchií důkazů dle EBM se v případě protonové terapie nevyskytují!
POSOUZENÍ KLINICKÉ ÚČINNOSTI,
BEZPEČNOSTI (3/3)
 Aktuální data týkající se účinnosti a
bezpečnosti posuzované protonové terapie
nepodporují její standardní využití v léčbě
pacientů s četnými typy nádorového
onemocnění, jako jsou rakovina prostaty,
gastrointestinální malignity, nádory plic či
hlavy a krku.

Využití v klinických studiích: NSCLC, HEAD NECK, GIT (s
výjimkou HCC) a pediatrických non- CNS tumorů.
 V případě vzácných diagnoz (oční
melanomy, dětské CNS nádory, chordom) je
dosažená úroveň důkazu o klinické účinnosti
dostačující

Dostatek důkazů pro použití v praxi (na základě dat z
literatury protonová léčba lepší než léčba fotony)- u
pediatrických malignit centrálního nervového systému a v
případě velkých očních melanomů a chordomu.
Olsen (2007)
 ve všech typech léčby
nádorových
onemocnění včetně
pediatrických, očních,
GIT a plic jsou důkazy
o účinnosti protonové
terapie nízké úrovně
Ruysscher (2012)
 Mimo vzácné indikace
(nádory u dětí s
poměrně přísnými
indikačními kritérii),
přínos zavedení PBT
do klinické praxe je
podle autora
kontroverzní
Brada (2008)
 pro jakékoliv
závěry týkající se
protonové terapie
je nedostatek
klinických dat
Lodge (2007)
 žádný důkaz o vyšší
účinnosti PBT nebo naopak
F u nádorů HN, GIT,
NSCLC, sarkomů,děložního
čípku, močového měchýře
 existují důkazy pro použití
PBT u chordomů a velkých
očních tumorů.
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
Posouzení klinického přínosu protonové terapie je třeba rozdělit do
dvou kategorií – četná/frekventní a raritní/vzácná nádorová
onemocnění.
HODNOCENÍ NÁKLADŮ A PŘÍMÝCH
EKONOMICKÝCH DOPADŮ (CEA*)
Konski (2007)
 PBT vs IMRT u
CaP**
 závěr, že
protonová terapie
v léčbě CaP není
nákladově
Lundkvist (2005)
 PBT vs CRT u dětský
efektivní
 CEA (CUA) –svět (n=4!) - nedostatek
komparativních studií – autoři CUA/CEA
kritizováni pro metodiku/rozporuplné
výsledky
 CEA v ČR - Analýzu nákladové efektivity,
srovnávající protonovou terapii se standardní
konvenční terapií fotonovým svazkem, nelze
podle platné metodiky zodpovědně
provést. V analýzách, které pracují s
porovnáváním nákladů a přínosů, nejsme
schopni najít relevantní zdroj s přínosy
posuzované protonové terapie.
meduloblastom, BC, HN a CaP**
 závěr, že protonová terapie v
léčbě CaP, HN a dětského
meduloblastomu je nákladově
efektivní
 Autor byl kritizován pro některé
předpoklady, které pro
modelování - z nichž žádný z
těchto předpokladů není
podporován současnými důkazy
Grutters (2010)
 PBT vs CRT vs SBRT vs karbon ion
NSCLC**
 Autoři vzhledem k nedostatku dat
dospěli k závěru, že výsledky srovnání
karbon-ion, PBT, CRT a SBRT s
výsledkem, že SBRT, PBT i karbon-ion
dominují nad CRT, by měly být
interpretovány se značnou opatrností
*CEA- Cost Effectiveness Analysis- Analýzy nákladové efektivity
**CaP – karcinom prostaty, BC- karcinom prsu, HN- hlava a krk,
NSCLC – nemalobuněčný karcinom plic
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
Analýzy nákladové efektivity narážejí na nedostatek dat z klinických
studií- nelze srovnat přínosy protonové a konvenční radioterapie.
Analýzy jež jsou k dispozici jsou zatíženy významným zkreslením.
HODNOCENÍ NÁKLADŮ A PŘÍMÝCH
EKONOMICKÝCH DOPADŮ (BIA*)
 Hodnocení nákladů a přímých ekonomických dopadů
 BIA – dopad do rozpočtu**
* BIA-Budget Impact Analysis – analýza dopadu do rozpočtu
** paušální cena/pac. dohodnutou mezi VZP ČR a protonovým centrem v Mnichově (490 000 Kč)
PBT – Proton Beam Therapy – protonová terapie
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
Dopad do rozpočtu v případě využití PBT u vzácných diagnoz (oční
melanomy, dětské CNS nádory, chordom) pro 26 pac. je cca 13 M Kč.
Ke vzácným onemocněním a dětským nádorovým onemocněním je
třeba přistupovat individuálně.
 V případě zavádění nových zdravotnických technologií pro
léčbu závažných onemocnění, by měla být veřejnost v
maximální míře informována co nejobjektivněji, aby
nedošlo k nereálným očekáváním
 frustrace – deprese - suicidia
 nátlak na lékaře - ztráta důvěry v ošetřujícho lékaře
 raritní diagnozy, dětské nádorové onemocnění – na
základě individuálního posouzení – pokud nepomůže
konvenční léčba je třeba zajistit maximální/bezbarierový
přístup k léčbě
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
HODNOCENÍ SOCIÁLNÍCH A MORÁLNÍCH
NOREM VE VZTAHU K POROVNÁVANÝM
ZDRAVOTNÍM INTERVENCÍM
ORGANIZAČNÍ ASPEKTY, SOCIÁLNÍ A
PRÁVNÍ SOUVISLOSTI
 koncepce SROBF (vychází z Národních
radiologických standardů)
 Přednostně by měl být podpořen rozvoj pracovišť radiační
onkologie v KOC – dovybavení pro moderní standardní
konvenční léčbu (fotonovou)
 protonová terapie- primárně pro výzkum - po dovybavení
KOC začlenění do klinické praxe
 Protonovou terapii lze uvážit ve vybraných případech na
základě projednání v mezioborových týmech a doporučení
vedoucího radiačního onkologa Komplexních onkologických
center.
 definuje kriteria pro centra poskytující radikální radioterapii
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
Zavádění nových technologií jako je protonová terapie musí být v
souladu s koncepcí příslušné odborné společnosti – zde není splněno.
ZÁVĚR
- HTA PROTONOVÁ TERAPIE V ČR
Aktuální data týkající se účinnosti a bezpečnosti posuzované protonové terapie nepodporují její
standardní využití v léčbě pacientů s četnými typy nádorového onemocnění, jako jsou rakovina prostaty,
gastrointestinální malignity, nádory plic či hlavy a krku.

V případě vzácných diagnoz (oční melanomy, dětské CNS nádory, chordom) je dosažená úroveň důkazu o
klinické účinnosti dostačující a protonová terapie by mohla být po zvážení individuálního přínosu pro
pacienta indikována po schválení mezioborového týmu odborníků příslušného KOC.

Analýzu nákladové efektivity, srovnávající protonovou terapii se standardní konvenční terapií fotonovým
svazkem, nelze podle platné metodiky zodpovědně provést.

Pokud jde o odhad dopadu do rozpočtu veřejného zdravotního pojištění v ČR související se zavedením
protonové terapie, počítáme na základě naší analýzy klinické účinnosti a bezpečnosti s léčbou cca 26
pacientů v indikacích oční nádory, chordom a dětské CNS nádory ročně. Dopad do rozpočtu je 13 M Kč.

SROBF protonovou terapii ve své koncepci rozvoje oboru radiační onkologie zmiňuje pouze v oblasti
výzkumu a počítá s jejím zavedením do klinického využívání až po dobudování moderní sítě konvenční RT.

Hrazení této terapie může být tedy posuzováno jako v rozporu se Zákonem o veřejném zdravotním
pojištění, pokud odborné společnosti rozporují, že existují důkazy o účinnosti nové technologie.
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT

Poděkování!
Zástupcům odborných společností
Prof. MUDr. Jiří Petera, Ph.D., prof. MUDr. Vlastimil Válek, CSc., MBA,
prof. MUDr. Pavel Šlampa, CSc.
Kolegům z Masarykovy univerzity
MUDr. Regina Demlová, PhD., Mgr. Barbora Říhová, PhD. , RNDr.
Tomáš Pavlík, PhD., PhDr. Ivana Plechatá, RNDr. Ondřej Májek, RNDr.
Jan Mužík, Ph.D., RNDr. Zbyněk Bortlíček , Mgr. Petr Klika, Ing. Milan
Blaha, Ph.D., Ing. Petr Brabec, doc. RNDr. Ladislav Dušek, PhD.
korespondence:
[email protected]
HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT
VZP ČR
MUDr. et JUDr. Petr Honěk
Ing. Martin Jelínek

similar documents